Investigación - Everolimus
El everolimus es un inhibidor potente y selectivo de mTOR, lo que se traduce en un efecto antiproliferativo y antiangiogenico en tumores sólidos, así como un efecto inmunosupresor secundario a la inhibición de la proliferación clonal de las células T activadas para evitar el rechazo al injerto.
En el año 2011 – ensayo clínico denominado EXIST-1 en la clínica Puigvert con este fármaco, el objetivo principal era la reducción de AML renal.
En el año 2012 – ensayo clínico denominado EXIST-2 para SEGAs, en cinco Hospitales de ámbito nacional.
En el año 2013 – nuevo ensayo denominado EXIST-3 para epilepsia también en 5 Hospitales de ámbito nacional.
Estos ensayos se realizan con la participación de la asociación en el reclutamiento de afectados de E.T, con la colaboración del promotor clínico Novartis.
Dieron resultados de reducción tanto de AML, como de SEGAs de hasta un 60%, así como reducción de los angiofibromas faciales.
En el ensayo clínico para epilepsia refractaria, pese a que en el ensayo se demostró una reducción del 50%, en la práctica clínica, el everolimus tiene una eficacia similar a la de un antiepiléptico convencional, por lo que en casos de epilepsia refractaria no suele ser el medicamento de elección.
Everolimus tiene los siguientes usos en edad pediátrica y en adultos:
Astrocitoma subependimario de células gigantes (SEGA) asociado con el complejo de esclerosis tuberosa.
Angiomiolipoma renal asociado al complejo de esclerosis tuberosa
Crisis epilépticas asociadas al complejo de esclerosis tuberosa.